Väitös (farmakologia, lääkekehitys ja lääkehoito): Prov. Laura Leimu
Aika
13.6.2025 klo 12.00 - 16.00
Prov. Laura Leimu esittää väitöskirjansa ”Searching antibodies for gelsolin amyloidosis: discovery and optimization of anti-AGelD187N antibodies” julkisesti tarkastettavaksi Turun yliopistossa perjantaina 13.6.2025 klo 12.00 (Turun yliopisto, Medisiina C, Osmo Järvi -luentosali, Kiinamyllynkatu 10, Turku).
Yleisön on mahdollista osallistua väitökseen myös etäyhteyden kautta: https://echo360.org.uk/section/6fcd8c43-877d-462a-bd90-22bdc4a121b0/public (kopioi linkki selaimeen).
Vastaväittäjänä toimii professori Timo Myöhänen (Helsingin yliopisto) ja kustoksena professori Ullamari Pesonen (Turun yliopisto). Tilaisuus on suomenkielinen. Väitöksen alana on farmakologia, lääkekehitys ja lääkehoito.
Väitöskirja yliopiston julkaisuarkistossa: https://urn.fi/URN:ISBN:978-952-02-0147-0 (kopioi linkki selaimeen).
***
Tiivistelmä väitöstutkimuksesta:
Lääkkeelliset vasta-aineet gelsoliiniamyloidoosin hoitoon
Elimistön proteiinien on oltava rakenteellisesti virheettömiä, jotta ne toimisivat oikein. Jos proteiinin rakenteessa on jostain syystä virhe, proteiini voi muuttua sairautta aiheuttavaksi. Gelsoliiniamyloidoosi on suomalaiseen tautiperimään kuuluva proteiinien laskostumissairaus, johon ei ole olemassa tautia parantavaa tai hidastavaa hoitoa. Proviisori Laura Leimun väitöskirjatutkimuksessa etsittiin vasta-aineita, jotka estäisivät tautia aiheuttavien säikeisten amyloidikertymien muodostumista virheellisestä gelsoliiniproteiinista.
Turun yliopiston biolääketieteen laitoksen ja lääkeyritys Orion Pharman välisenä yhteistyönä toteutetussa väitöstutkimuksessa kehitettiin menetelmä, jolla amyloidisäikeiden muodostumista gelsoliiniproteiinin osasista pystyttiin seuraamaan laboratoriossa. Kehitetyn menetelmän avulla tunnistettiin useita synteettisistä vasta-ainekirjastoista peräisin olevia vasta-aineita, jotka estivät amyloidien muodostumista. Tehokkaimman vasta-aineen ominaisuuksia parannettiin bioteknologisesti siten, että siitä on mahdollista kehittää ihonalaisesti annosteltava lääkevalmiste. Tutkimuksen tuloksena löydetyt lääkkeenkaltaiset ihmisen vasta-aineet tarjoavat lupaavan lähtökohdan gelsoliiniamyloidoosia hidastavan lääkehoidon kehitykselle.
Proteiinien virheellisestä laskostumisesta johtuvat sairaudet muodostavat laajan ja merkittävän tautiryhmän, johon kuuluvat muun muassa Alzheimerin tauti, Parkinsonin tauti sekä amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Näihin sairauksiin ei toistaiseksi ole saatavilla tehokkaita hoitoja, jotka hidastaisivat niiden etenemistä merkitsevästi. Uudet hoitomuodot olisivat merkittävä edistysaskel sekä yksilön hyvinvoinnin että yhteiskunnan näkökulmasta.
Yleisön on mahdollista osallistua väitökseen myös etäyhteyden kautta: https://echo360.org.uk/section/6fcd8c43-877d-462a-bd90-22bdc4a121b0/public (kopioi linkki selaimeen).
Vastaväittäjänä toimii professori Timo Myöhänen (Helsingin yliopisto) ja kustoksena professori Ullamari Pesonen (Turun yliopisto). Tilaisuus on suomenkielinen. Väitöksen alana on farmakologia, lääkekehitys ja lääkehoito.
Väitöskirja yliopiston julkaisuarkistossa: https://urn.fi/URN:ISBN:978-952-02-0147-0 (kopioi linkki selaimeen).
***
Tiivistelmä väitöstutkimuksesta:
Lääkkeelliset vasta-aineet gelsoliiniamyloidoosin hoitoon
Elimistön proteiinien on oltava rakenteellisesti virheettömiä, jotta ne toimisivat oikein. Jos proteiinin rakenteessa on jostain syystä virhe, proteiini voi muuttua sairautta aiheuttavaksi. Gelsoliiniamyloidoosi on suomalaiseen tautiperimään kuuluva proteiinien laskostumissairaus, johon ei ole olemassa tautia parantavaa tai hidastavaa hoitoa. Proviisori Laura Leimun väitöskirjatutkimuksessa etsittiin vasta-aineita, jotka estäisivät tautia aiheuttavien säikeisten amyloidikertymien muodostumista virheellisestä gelsoliiniproteiinista.
Turun yliopiston biolääketieteen laitoksen ja lääkeyritys Orion Pharman välisenä yhteistyönä toteutetussa väitöstutkimuksessa kehitettiin menetelmä, jolla amyloidisäikeiden muodostumista gelsoliiniproteiinin osasista pystyttiin seuraamaan laboratoriossa. Kehitetyn menetelmän avulla tunnistettiin useita synteettisistä vasta-ainekirjastoista peräisin olevia vasta-aineita, jotka estivät amyloidien muodostumista. Tehokkaimman vasta-aineen ominaisuuksia parannettiin bioteknologisesti siten, että siitä on mahdollista kehittää ihonalaisesti annosteltava lääkevalmiste. Tutkimuksen tuloksena löydetyt lääkkeenkaltaiset ihmisen vasta-aineet tarjoavat lupaavan lähtökohdan gelsoliiniamyloidoosia hidastavan lääkehoidon kehitykselle.
Proteiinien virheellisestä laskostumisesta johtuvat sairaudet muodostavat laajan ja merkittävän tautiryhmän, johon kuuluvat muun muassa Alzheimerin tauti, Parkinsonin tauti sekä amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Näihin sairauksiin ei toistaiseksi ole saatavilla tehokkaita hoitoja, jotka hidastaisivat niiden etenemistä merkitsevästi. Uudet hoitomuodot olisivat merkittävä edistysaskel sekä yksilön hyvinvoinnin että yhteiskunnan näkökulmasta.
Viestintä